最近，国际委员会的一份报告强调，由于安全性和有效性不符合标准，基因编辑技术不能用于编辑人类胚胎，至少不能将经过编辑的胚胎插入子宫内用于生殖目的。

基因编辑对人类来说是一项革命性的技术，通过它，人类可以克服许多现在无法治愈的疾病，甚至这种基因编辑技术也会改变我们的星球。" 南开大学药物化学与生物学国家重点实验室的特别研究员兼博士导师感慨地说。

然而，一个国际委员会最近发布了一份报告，称基因人类基因组编辑（HHGE) 目前不符合人类安全有效应用的相关标准，各国在决定是否批准此类技术用于临床应用之前，应该进行广泛的讨论和严格监督。据 "科学" 杂志（Science) 报道，该报告强调，基因编辑不能被用来编辑人类胚胎，或者至少不能将经过编辑的胚胎用于生殖目的。

这份报告发表后，引起了广泛的关注，目前，世界上许多生物技术公司都在从事基因治疗的研究和开发，有些甚至已经进入临床，这一报告是否会影响基因治疗的发展？

基因编辑是基因治疗的关键环节

基因编辑技术已有半个多世纪的历史，但伴随着 CRISPR 基因编辑技术的出现 "基因魔术剪刀" 的出现，"帅冷" 介绍了以前的基因编辑需要 DNA 双链同源重组，需要物理化学方法使 DNA 双链断裂，这种断裂的概率很低，同源重组的概率很低。

CRISPR 是原核生物基因组中的一个重复序列，是生物史上细菌和病毒斗争产生的一种免疫武器。他解释说，病毒可以利用细菌细胞工具将自己的基因整合到细菌中，为自己的基因复制服务。然而，为了防止病毒的入侵和消除侵入病毒的外来基因，细菌会进化 DNA 的切割机制，即 CRISPR-Cas9 系统。利用这个系统，细菌可以悄悄地从自己的基因组中去除外源病毒基因。

随着 Cas9 蛋白的使用，人类已经改进了基因编辑技术，将一小部分 RNA 作为 DNA 的指导工具，从而使基因可以在位点被切断或改变。这大大提高了基因编辑的准确性和效率。帅荣说，以前的基因编辑是通过基因突变，最终产品无法掌握，使用 CRISPR 可以进行精确的基因修饰。

基因编辑可能听起来是‘冷漠’，但我们通常从医生那里听到的基因治疗是使用基因编辑技术。" 帅荣说，目前，基因编辑技术广泛应用于医疗领域，首先是治疗血液病。

但是基因编辑与基因治疗是不一样的。基因治疗是一种修饰人类基因治疗或治疗疾病的技术，需要大量的生物技术，如细胞培养、免疫治疗、基因载体等，而基因编辑是基因治疗中不可缺少的关键环节。英俊的领导解释道。

编辑体细胞不涉及伦理纠纷

报告一再强调，" 一旦人类胚胎的基因组被编辑，它就不应该被用于生育，除非有确凿的证据表明，基因组的准确变化可以导致可靠的结果，不会导致意外的变化。这个‘设计婴儿’涉及伦理和技术问题 -- 编辑人类胚胎的主要危险是意外的‘遗漏效应’，而这些 DNA 变化在胚胎植入母亲之前是无法检测的。

目前无法编辑人类胚胎基因组的原因主要是伦理问题。" 帅说，胚胎受精后，神经细胞在 14 天内发育，理论上是人，原则上是不能修改的，临床上对异常胚胎的基因编辑进行了实验研究，严格说来，也是橡皮擦球。

也有遗漏效应，比如我们要删除 A 基因，但最终删除 B 基因，这个问题目前还不是很好解决的。"帅哥领袖"。

此外，所有的生命现象都是多基因、多网络的复杂调控过程，使目前人类对基因的研究，无法充分理解每一种基因的使用。目前，人类胚胎的基因编辑主要用于研究目的。例如，2017 年，俄勒冈州健康与科学大学（OHSU) 的研究人员使用 CRISPR 技术编辑了大量单细胞胚胎的 DNA。只通过实验证明 CRISPR 技术在纠正导致遗传病的缺陷基因的过程中是安全有效的。

临床实践中使用的任何技术都应该用来进行良好的安全性评估。"Shuai 说，目前用于人体体细胞基因编辑的基因疗法，如人体组织、器官等，不用于生产一个人，不会涉及伦理问题。

事实上，基因编辑并不可怕。"可怕的事情是利用人类胚胎进行基因编辑。" 这位英俊的领导人认为。

基因载体和免疫排斥仍然是尚未解决的问题。

在过去的半个世纪里，基因治疗吸收了几乎所有生物技术的成果，为肿瘤和遗传病等疾病的临床治疗带来了新的选择。

缺失效应是目前基因编辑所不能解决的问题。基因治疗涉及到更多的技术，每一个环节都有一些困难需要解决。--"英俊的领导者"。

例如，基因治疗通常需要载体的帮助来将治疗基因传送到特定的组织和器官，因此理想的载体也是基因治疗的关键。"常用的基因治疗载体分为病毒载体和非病毒载体。" 其中病毒载体被广泛使用，包括逆转录病毒（RV)、慢病毒（LV)、腺病毒（ADV) 和腺相关病毒（AAV)。据统计，列出的基因治疗产品中有 13 种是基于病毒载体的，只有 3 种是基于非病毒载体的。

病毒载体还具有插入致突变、致癌、免疫应答和炎症加重等风险。此外，病毒载体的大规模生产也存在着很高的技术壁垒。非病毒载体虽然具有免疫原型低、成本低、易于规模化等优点，但仍有较好的临床应用前景，但仍存在许多尚未解决的问题，如转染效率低、细胞毒性高、靶向性低等。

在充分实现基因编辑的临床治疗之前，需要解决一系列问题，包括如何实现高效率的分娩，如何实现高容量的载体和高效的分娩，以及如何提供瞬时的高表达载体。

此外，免疫应答也是基因治疗中的一个主要问题。在任何时候，进入人体的异物都会受到免疫系统的攻击，基因治疗所修饰的细胞也不例外，从而降低了疗效。找到合适的病毒注射不仅可以避免免疫系统的攻击，而且会产生治疗效果，也成为科学家们努力的方向。

虽然目前还很困难，但基因治疗有着广阔的前景。例如，一些先天性耳聋是遗传引起的，可以通过基因改造治疗，这在小鼠身上是成功的。此外，由于肿瘤的特殊性，很难用某种药物来治疗。目前，主要是外科治疗，但很难去除干净和容易复发的耳聋。如果用基因疗法从根本上去除导致癌变的基因，就可以达到治愈的目的。

如果说 20 世纪是药物治疗的时代，21 世纪是细胞和基因治疗并存的时代 "，他说，虽然对人类胚胎的编辑有各种限制，但我们应该对基因疗法的发展充满信心。